8月14日，无锡市红十字会、无锡市科技局联合举办罕见病爱心药品捐赠仪式，正式启动“锡心守护罕见病关爱行动”。

　　会上，江苏贝捷泰生物科技有限公司向市红十字会捐赠价值40万元的创新药物波米泰酶α，专项用于血友病伴抑制物重症患者的救治。

　　“罕见病之‘罕’，不仅在于发病率低，更在于诊疗难、用药贵、周期长。”市红十字会相关负责人表示，多数罕见病患者需终身治疗，确诊困难、专用药品稀缺、经济负担沉重，患者家庭常年在身心与财务双重压力下挣扎，是社会保障体系中亟须重点兜底的群体。近年来，无锡市持续完善罕见病专项保障机制，从医保、救助、药品供应等多维度发力，力求为这一群体撑起更坚实的保护伞。

　　让关爱从政策走向实践，离不开创新力量的参与。此次捐赠的核心药物——波米泰酶α，由江苏贝捷泰生物科技有限公司自主研发，并于今年6月3日作为1类创新药获批上市。该公司副总经理邹彩雄介绍，血友病伴抑制物患者因体内产生凝血因子抗体，常规替代治疗失效，长期面临出血难止、关节不可逆损伤甚至生命危险。过去，这类患者只能依赖进口药物，治疗选择受限且费用高昂。如今，本土创新药的出现，不仅打破了对进口药的依赖，更让患者有了“用得上、用得起”的新选择。本次捐赠的药品总价值达40万元，将专项用于本市重症患者的救治，切实减轻患者家庭经济负担。

　　科技创新的温度，最终要体现在民生福祉上。作为全市推动科技成果服务百姓健康的重要举措，市科技局在此次行动中主动靠前，围绕血友病等罕见病临床诊疗中的急难愁盼问题，统筹协调本地三甲医院与创新药企资源，精准对接患者需求与药品供给，搭建起公益救助的快速通道。这既是一次科研成果转化落地的生动实践，也是一次社会力量协同守护生命的有力探索。

　　关爱不止于一次捐赠，更在于长效机制的构建。市红十字会相关负责人表示，下一步将加强与科技、卫健、医保等部门的联动，积极推动设立罕见病医疗专项救助基金，持续扩大保障覆盖面，提升关爱服务水平。市红十字会也将以“锡心守护”为起点，努力为罕见病患者打通更多生命通道，为“健康无锡”建设注入更温暖、更坚实的红十字力量。（葛惠）